Thérapie génique

Thérapie génique PDF Author: Axel Kahn
Publisher: John Libbey Eurotext
ISBN: 9782742000210
Category : Gene therapy
Languages : fr
Pages : 186

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Les utilisations de la thérapie génique

Les utilisations de la thérapie génique PDF Author: Justine Hellez
Publisher:
ISBN:
Category :
Languages : fr
Pages : 132

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La thérapie génique est une biotechnologie qui utilise des acides nucléiques afin de traiter les maladies génétiques comme acquises. La stratégie de thérapie génique consiste à insérer un ou des acides nucléiques dans les cellules d’un individu malade, via un vecteur. Ces acides nucléiques doivent permettre à la cellule de produire le médicament nécessaire à sa guérison. De nombreuses approches ont été développées à cette fin. Différents types d’acides nucléiques peuvent être utilisés (allèles, oligonucléotides, ARN, aptamères). Chaque type d’acides nucléiques permet une approche différente de la modification du génome nécessaire à la guérison (ajout d’un allèle fonctionnel, réparation du gène, extinction génique, expression forcée). La voie d’administration de la thérapie génique est aussi un axe de recherche important. Elle doit permettre au traitement de thérapie génique d’accéder à un nombre suffisant de cellules malades afin d’obtenir un effet thérapeutique. Enfin, de nombreux vecteurs ont été créés. On peut les classer en deux types : les vecteurs viraux, créés à partir d’un ou plusieurs virus et les vecteurs non viraux, fabriqués à partir de différentes molécules (lipides, protéines, minéraux). On peut aussi utiliser les acides nucléiques sans autre molécule : on parle alors d’acides nucléiques nus. Chaque maladie présente ses particularités propres ce qui oblige à développer pour chacune d’entre elles un traitement de thérapie génique unique. A ce jour, deux traitements de thérapie génique sont disponibles sur le marché du médicament. Cependant, la thérapie génique en est encore aux essais cliniques pour quasi-totalité des maladies auxquelles on essaie de l’appliquer

Thérapie génique

Thérapie génique PDF Author: Axel Kahn
Publisher: John Libbey Eurotext
ISBN: 9782742000210
Category : Gene therapy
Languages : fr
Pages : 186

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PRINCIPES ET APPLICATIONS DE LA THERAPIE GENIQUE

PRINCIPES ET APPLICATIONS DE LA THERAPIE GENIQUE PDF Author: CHRISTOPHE.. MERIEUX
Publisher:
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Languages : fr
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Gene Therapy

Gene Therapy PDF Author: Blankenstein
Publisher: Birkhäuser
ISBN: 3034870116
Category : Science
Languages : en
Pages : 374

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K. Sikora Gene therapy is one of the fastest developing areas in modern medical research. Transcending the classical preclinical and clinical disciplines, it is likely to have far reaching consequences in the practice of medicine, as we enter the next millennium. Currently, there are over 200 seperate active clinical trials with over 2,500 patients entered. These studies involve over 20 countries and include patients with a wide range of diseases, including cancer, HIV infection; cystic fibrosis (CF), haemophilia, diabetes, immune deficiencies, metabolic disorders, ischaemic heart disease and arthritis. Gene therapy can be defined as the deliberate transfer of DNA for therapeutic purposes. There is a further implication that only specific sequences containing rel evant genetic information are used; otherwise, transplantation procedures involving bone marrow, kidney or liver could be considered a form of gene therapy. The con cept of transfer of genetic information as a practical clinical tool arose from the gene-cloning technology, developed during the 1970s. Without the ability to isolate and replicate defined genetic sequences, it would be impossible to produce purified material for clinical use. The drive for the practical application of this technology came from the biotechnology industry with its quest for complex human biomole cules produced by recombinant techniques in bacteria. Within a decade, pharma ceutical-grade insulin, interferon, interleukin 2 and tumour necrosis factor were all involved in clinical trials. The next step was to obtain gene expression in vivo.

Thérapie génique: espoir ou illusion ?

Thérapie génique: espoir ou illusion ? PDF Author: Bertrand Jordan
Publisher: Odile Jacob
ISBN: 9782738118950
Category : Science
Languages : fr
Pages : 284

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Identification de l’ADN, développement du génie génétique, isolement des gènes responsables de maladies graves, décodage du génome humain : la génétique a ouvert d’immenses espoirs pour notre santé. Les thérapies géniques seraient-elles un mirage scientifique ? Bertrand Jordan raconte cette grande aventure : l’enthousiasme des scientifiques et les premières tentatives infructueuses, les obstacles et les difficultés techniques, le rôle très important de l’Association française contre les myopathies, les enfants bulles sauvés à l’hôpital Necker à Paris, les perspectives offertes par les cellules souches… Il explique l’engouement suscité et les perspectives qui s’offrent. Plus que jamais aujourd’hui la question se pose : va-t-on pouvoir remplacer les gènes défectueux de nos cellules pour guérir les maladies héréditaires, les cancers ou encore le sida ? L’ADN va-t-il devenir un médicament ? Bertrand Jordan, biologiste moléculaire, a été directeur de recherche au CNRS, directeur du Centre d’immunologie de Marseille- Luminy et coordinateur de Marseille-Nice Génopole.

Gene Therapeutics

Gene Therapeutics PDF Author: Jon A. Wolff
Publisher: Springer Science & Business Media
ISBN: 1468468227
Category : Medical
Languages : en
Pages : 431

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During the first half century of genetics, coinciding with the first half of this cen tury, geneticists dreamt of the repair of genetic disease by altering or replacing defective genes. H. J. Muller wrote of the great advantages of mutations, "nanoneedles" in his apt term, for delicately probing physiological and chemical processes. In the same spirit, genes could be used to provide treatments of needle point delicacy. Yet, during this period no realistic possibility appeared; it remained but a dream. The situation changed abruptly at the half century. Microbial genetics and its offshoot, cell culture genetics, provided the route. Pneumococcus transformation showed that exogenous DNA could become a permanent part of the genome; yet attempts to reproduce this in animals produced a few tantalizing hints of success, but mostly failures. Transduction, using a virus as mediator, offered a better op portunity. The fITSt reproducible in vivo gene therapy in a whole animal came in 1981. This was in Drosophila, with a transposable element as carrier. Flies were "cured" of a mutant eye color by incorporation of the normal allele, and the effect was transmissible, foreshadowing not only somatic, but germ line gene therapy. At the same time, retroviruses carrying human genes were found to be ex tremely efficient in transferring their contents to the chromosomes of cultured cells.

LA THERAPIE GENIQUE ET SON APPLICATION AUX CANCERS

LA THERAPIE GENIQUE ET SON APPLICATION AUX CANCERS PDF Author: MARIE-HELENE.. NGUYEN DIBY
Publisher:
ISBN:
Category :
Languages : fr
Pages :

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La thérapie génique

La thérapie génique PDF Author: Collectif,
Publisher: Tec & Doc Lavoisier
ISBN: 9782743003470
Category :
Languages : fr
Pages : 709

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Les espoirs suscités par les progrès de la thérapie génique sont aujourd'hui immenses - au même titre que les interrogations qu'ils font naître. Dix ans après le début des tentatives de transfert de gènes à visée thérapeutique chez l'homme et au lendemain de résultats parfois spectaculaires ou dramatiques, cet ouvrage établit un inventaire des progrès réalisés et dresse un panorama des technologies utilisées. Organisé en 51 chapitres, La thérapie génique synthétise l'expérience de 128 auteurs, étayée par près de 2000 références bibliographiques. Il est structuré en quatre parties, étudiant les principaux champs d'investigation de la recherche et de ses applications cliniques : la première partie est consacrée à la régulation de l'expression génique ainsi qu'à de nombreux systèmes vecteurs et leur ciblage ; la deuxième a pour objet les différentes cibles tissulaires et leurs applications dans plusieurs pathologies d'organes ou de tissus, tels que le tissu hématopoïétique, le foie, le poumon, le cerveau, le système cardiovasculaire... ; la troisième aborde les différentes approches de thérapie génique du cancer (antiangiogénèse, gènes-suicides, immunothérapie) ; enfin, la quatrième partie considère les aspects successifs du développement des produits de thérapie génique : réglementation, contraintes de production, protection intellectuelle...

La thérapie génique

La thérapie génique PDF Author: Académie des sciences (Paris)
Publisher:
ISBN: 9782743000790
Category :
Languages : fr
Pages : 75

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Développement clinique d'un médicament de thérapie génique, aspects réglementaires et application au développement de CTL019

Développement clinique d'un médicament de thérapie génique, aspects réglementaires et application au développement de CTL019 PDF Author: Tiffany Hercot
Publisher:
ISBN:
Category :
Languages : fr
Pages : 86

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