Développement clinique d'un médicament de thérapie génique, aspects réglementaires et application au développement de CTL019 PDF Download
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Author: Tiffany Hercot
Publisher:
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Category :
Languages : fr
Pages : 86
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Author: Tiffany Hercot
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Category :
Languages : fr
Pages : 86
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ISBN: 9781003230342
Category : Mathematics
Languages : en
Pages : 0
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"Cell and gene therapies have become the third major drug modality in pharmaceutical medicine of the 21st century after low molecular weight and antibody drugs. The gene therapy (GTx) field is rapidly advancing, and yet there are still fundamental scientific questions that remain to be answered. Development of GTx products poses unique challenges and opportunities for drug developers. However, there is lack of a systematic exposition of the GTx product development and the pivotal role of the biostatistician in this process. Development of Gene Therapies: Strategic, Scientific, and Regulatory, and Access Considerations attempts to summarize the current state-of-the-art strategic, scientific, statistical, and regulatory aspects of GTx development. Intended to provide an exposition to the GTx new product development through peer-reviewed papers written by subject matter experts in this emerging field, this book will be useful for researchers in gene therapy drug development, biostatisticians, regulators, patient advocates, graduate students, and the finance and business development community"--
Author: Stéphane Simon (journaliste).)
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Languages : fr
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Author: Clémentine Masson
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Languages : fr
Pages : 107
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Ces dernières années, les acteurs de la recherche pharmaceutique ont montré un intérêt grandissant dans le développement d’un nouveau type de thérapie faisant intervenir des gènes d’intérêts pour traiter des pathologies graves. Les médicaments de thérapie génique sont ainsi une nouvelle classe médicamenteuse dont les caractéristiques structurelles et fonctionnelles diffèrent significativement par rapport aux traitements classiques. Leur développement implique la manipulation de gènes dont l’expression est directement responsable de l’effet thérapeutique recherché. Cette rupture avec les médicaments conventionnels a poussé l’Agence Européenne du Médicament à mettre en place de nouveaux outils réglementaires ; à la fois pour encadrer le développement et la mise sur le marché de telles thérapies, et pour encourage et faciliter la mise à disposition de ces médicaments auprès des patients dans le besoin. Le propos de cette thèse est illustré par le développement et la récente mise sur le marché européen de Kymriah® et Yescarta®, des cellules T à récepteur antigénique chimérique. Ces exemples permettent d’une part de comprendre les enjeux soulevés par l’émergence de ces thérapies innovantes et d’autre part de faire l’état des lieux des différentes stratégies réglementaires proposées par l’Agence Européenne du Médicament pour mener à bien leur mise sur le marché.
Author: Alexandra Charrault
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Languages : fr
Pages : 200
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Author: Collectif,
Publisher: Tec & Doc Lavoisier
ISBN: 9782743003470
Category :
Languages : fr
Pages : 709
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Les espoirs suscités par les progrès de la thérapie génique sont aujourd'hui immenses - au même titre que les interrogations qu'ils font naître. Dix ans après le début des tentatives de transfert de gènes à visée thérapeutique chez l'homme et au lendemain de résultats parfois spectaculaires ou dramatiques, cet ouvrage établit un inventaire des progrès réalisés et dresse un panorama des technologies utilisées. Organisé en 51 chapitres, La thérapie génique synthétise l'expérience de 128 auteurs, étayée par près de 2000 références bibliographiques. Il est structuré en quatre parties, étudiant les principaux champs d'investigation de la recherche et de ses applications cliniques : la première partie est consacrée à la régulation de l'expression génique ainsi qu'à de nombreux systèmes vecteurs et leur ciblage ; la deuxième a pour objet les différentes cibles tissulaires et leurs applications dans plusieurs pathologies d'organes ou de tissus, tels que le tissu hématopoïétique, le foie, le poumon, le cerveau, le système cardiovasculaire... ; la troisième aborde les différentes approches de thérapie génique du cancer (antiangiogénèse, gènes-suicides, immunothérapie) ; enfin, la quatrième partie considère les aspects successifs du développement des produits de thérapie génique : réglementation, contraintes de production, protection intellectuelle...
Author: Alix Vaissié
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Languages : fr
Pages : 0
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Les CAR-T cells appartiennent à une nouvelle classe de médicaments, les Médicaments de Thérapie Innovante (MTI), tels que définis par le règlement européen 1394/2007, et plus particulièrement à la catégorie des médicaments de thérapie génique. Les essais cliniques incluant ces CAR-T cells ne cessent de se multiplier à l'heure actuelle. Le CHU de Lille est sollicité pour participer à un essai clinique européen multicentrique de CAR-T cells nécessitant une production sur site. Confrontés à cette nouvelle demande, le but de ce travail est d'analyser les différentes solutions permettant une production de ces CAR-T cells au CHU de Lille conformément à la réglementation spécifique. Pour cela, nous avons, dans la première partie de ce travail, détaillé le contexte réglementaire encadrant les MTI et leur production, puis nous avons décrit la composition, l'efficacité, les effets secondaires et le processus de production des CAR-T cells et en particulier du protocole CARAMBA pour lequel nous sommes sollicités. La deuxième partie de ce travail consiste à établir les besoins actuels et futurs en matière de MTI au CHU de Lille. Nous avons ensuite dressés le bilan des différentes structures existantes sur site susceptibles d'accueillir la production de cet essai clinique. Ces structures ont ensuite été comparées à une check-list (centrée sur les locaux de production) élaborée à partir des « guidelines on Good Manufacturing Practice » spécifiques à la production des MTI afin d'établir leurs points de conformité. Enfin, nous discuterons des solutions disponibles quant à la prise en charge de la production de cet essai clinique au CHU de Lille.
Author: Aude-Emilie Goma
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Languages : fr
Pages : 0
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La lutte contre le cancer est actuellement un enjeu de santé publique majeur au sein des sociétés avec 19,2 millions de nouveaux cas en 2020 et près d'un décès sur 4 qui lui est attribué en Europe et aux Etats-Unis. Étant donné le besoin urgent de nouveaux médicaments, l'oncologie est devenue un secteur clé d'innovation et des approches nouvelles, personnalisées sont mises au point afin de soigner les cancers. Parmi ces approches, l'utilisation du ciblage moléculaire des différents cancers ainsi que le développement de companion diagnostics (CDx) permettant de sélectionner la population idéale qui répondra au traitement. La nécessité de remédier aux alternatives thérapeutiques insuffisantes, a conduit à une amélioration des essais avec une plus grande utilisation des master protocols beaucoup plus flexibles. Outre ces approches, l'usage d'outils réglementaires tels que l'attribution du statut de médicament orphelin et les programmes accélérés (expedited programs) permettent également d'optimiser le développement et d'apporter un accès précoce à ces thérapeutiques sur les territoires européen et américain. Les activités de l'EMA et de la FDA sont fréquemment comparées, notamment en ce qui concerne les exigences demandées lors des essais cliniques ou de la demande d'AMM, ce qui peut fortement influencer la mise sur le marché du médicament. Malgré les différences il existe tout de même un alignement étroit entre ces deux autorités, bien que la mise en place d'un cadre réglementaire plus harmonisé à l'échelle globale aiderait à surmonter ces défis.
Author: Sarah Bouali
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Languages : fr
Pages : 0
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Les traitements par thérapies géniques sont des innovations prometteuses notamment dans le traitement des maladies génétiques rares. La thérapie génique consiste à corriger un gène défaillant par insertion de matériel génétique dans les cellules du patient malade. L'originalité de ces traitements est qu'ils promettent la guérison du patient après une administration « one shot » du traitement. Cette nouvelle technique permet ainsi au patient de synthétiser de nouvelles protéines, grâce à l'insertion de ce nouveau gène. Cette méthode a été initialement développée pour palier à un besoin dans les maladies monogéniques rares. Il existe de plus en plus d'essais cliniques pour des traitement par thérapie génique dans des maladies chroniques tel que le diabète, ou des maladies neurodégénératives. Aujourd'hui nous avons peu de recul sur ces traitements, et ne connaissons pas l'efficacité des thérapies géniques sur le très long terme. La thérapie génique bouscule le paradigme de la prise en charge des patients. En effet, on passe d'un traitement palliatif chronique, à une prise en charge curative en une seule fois. L'efficacité des traitements est évaluée par la HAS, qui a un rôle décisif sur le remboursement du traitement et par conséquent son accès au marché. La doctrine que suit la HAS pour ses évaluations doit s'adapter à ces nouveaux traitements. Une autre spécificité des thérapies géniques sont leurs prix de l'ordre de 300 à 500 000 euros par patient. Le développement d'une thérapie génique en hémophilie A nous questionne sur l'intérêt pour le patient de ce type de traitement, que ce soit sur l'incertitude clinique mais aussi le coût financier. La prise en charge des patients hémophile A s'est améliorée ces dernières années. On peut tout à fait se poser la question de la place dans la stratégie thérapeutique d'un traitement coûteux, incertain mais prometteur.
Author: Geneviève Cardinal
Publisher: Montréal : Éditions Thémis
ISBN: 9782894001677
Category : Clinical trials
Languages : fr
Pages : 149
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Au moment où l'on jugeait qu'elle commençait à tenir ses promesses, la thérapie génique a connu des ratés marquants. Aux Etats-Unis, chef de file des essais cliniques dans ce secteur de pointe, un jeune homme est mort des suites d'une thérapie génique à la fin des années 90. En toile de fond de ce drame : des allégations de laxisme et de conflit d'intérêts. En France, des cas de leucémie ont par la suite été rapportés chez des bébés-bulles soignés par la thérapie génique. Quelques années plus tôt, on les avait crus guéris. Ces mésaventures ont cruellement rappelé que la thérapie génique n'est pas une panacée et qu'elle demeure une procédure à l'efficacité incertaine. D'où l'importance, souligne Geneviève Cardinal, d'un encadrement conforme aux risques de cette nouvelle branche de la médecine. Or, à la suite d'une analyse de divers modèles normatifs en la matière, l'auteure témoigne des errances du gouvernement canadien d'une façon saisissante. L'étude comparative de Me Cardinal tombe à point nommé. En déficit de confiance, la technologie novatrice pourrait voir son avenir compromis. Chercheurs et décideurs doivent démontrer que l'évaluation et le contrôle des risques sont sans faille. C'est pourquoi ce livre, qui fait date au Canada, profitera aux scientifiques, éthiciens, juristes et politiciens. Il doit être lu attentivement. Les conclusions de son auteure susciteront le débat et, espérons-le, la réforme et l'innovation. La parution de ce premier liure donne un coup d'envoi à la toute nouvelle collection juridique intitulée " Droit, biotechnologie et société ". Cette collection a vu le jour grâce à un heureux partenariat regroupant lnstitut International de Recherche en Ethique Biomédicale (IIREB), la Chaire de recherche du Canada en droit et en médecine, le Centre de recherche en droit public (CRDP) et les Editions Thémis. Cette action commune porte aujourd'hui fruit. Nous souhaitons que l'analyse de sujets contemporains contribue à la réflexion collective nécessaire face au développement des biotechnologies.
