Development of Gene Therapies PDF Download
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ISBN: 9781003230342
Category : Mathematics
Languages : en
Pages : 0
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Book Description
"Cell and gene therapies have become the third major drug modality in pharmaceutical medicine of the 21st century after low molecular weight and antibody drugs. The gene therapy (GTx) field is rapidly advancing, and yet there are still fundamental scientific questions that remain to be answered. Development of GTx products poses unique challenges and opportunities for drug developers. However, there is lack of a systematic exposition of the GTx product development and the pivotal role of the biostatistician in this process. Development of Gene Therapies: Strategic, Scientific, and Regulatory, and Access Considerations attempts to summarize the current state-of-the-art strategic, scientific, statistical, and regulatory aspects of GTx development. Intended to provide an exposition to the GTx new product development through peer-reviewed papers written by subject matter experts in this emerging field, this book will be useful for researchers in gene therapy drug development, biostatisticians, regulators, patient advocates, graduate students, and the finance and business development community"--
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ISBN: 9781003230342
Category : Mathematics
Languages : en
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Book Description
"Cell and gene therapies have become the third major drug modality in pharmaceutical medicine of the 21st century after low molecular weight and antibody drugs. The gene therapy (GTx) field is rapidly advancing, and yet there are still fundamental scientific questions that remain to be answered. Development of GTx products poses unique challenges and opportunities for drug developers. However, there is lack of a systematic exposition of the GTx product development and the pivotal role of the biostatistician in this process. Development of Gene Therapies: Strategic, Scientific, and Regulatory, and Access Considerations attempts to summarize the current state-of-the-art strategic, scientific, statistical, and regulatory aspects of GTx development. Intended to provide an exposition to the GTx new product development through peer-reviewed papers written by subject matter experts in this emerging field, this book will be useful for researchers in gene therapy drug development, biostatisticians, regulators, patient advocates, graduate students, and the finance and business development community"--
Author: Collectif,
Publisher: Tec & Doc Lavoisier
ISBN: 9782743003470
Category :
Languages : fr
Pages : 709
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Book Description
Les espoirs suscités par les progrès de la thérapie génique sont aujourd'hui immenses - au même titre que les interrogations qu'ils font naître. Dix ans après le début des tentatives de transfert de gènes à visée thérapeutique chez l'homme et au lendemain de résultats parfois spectaculaires ou dramatiques, cet ouvrage établit un inventaire des progrès réalisés et dresse un panorama des technologies utilisées. Organisé en 51 chapitres, La thérapie génique synthétise l'expérience de 128 auteurs, étayée par près de 2000 références bibliographiques. Il est structuré en quatre parties, étudiant les principaux champs d'investigation de la recherche et de ses applications cliniques : la première partie est consacrée à la régulation de l'expression génique ainsi qu'à de nombreux systèmes vecteurs et leur ciblage ; la deuxième a pour objet les différentes cibles tissulaires et leurs applications dans plusieurs pathologies d'organes ou de tissus, tels que le tissu hématopoïétique, le foie, le poumon, le cerveau, le système cardiovasculaire... ; la troisième aborde les différentes approches de thérapie génique du cancer (antiangiogénèse, gènes-suicides, immunothérapie) ; enfin, la quatrième partie considère les aspects successifs du développement des produits de thérapie génique : réglementation, contraintes de production, protection intellectuelle...
Author: Maria Cristina Galli
Publisher: Springer
ISBN: 3319186183
Category : Medical
Languages : en
Pages : 235
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Book Description
This book discusses the different regulatory pathways for gene therapy (GT) and cell therapy (CT) medicinal products implemented by national and international bodies throughout the world (e.g. North and South America, Europe, and Asia). Each chapter, authored by experts from various regulatory bodies throughout the international community, walks the reader through the applications of nonclinical research to translational clinical research to licensure for these innovative products. More specifically, each chapter offers insights into fundamental considerations that are essential for developers of CT and GT products, in the areas of product manufacturing, pharmacology and toxicology, and clinical trial design, as well as pertinent "must-know" guidelines and regulations. Regulatory Aspects of Gene Therapy and Cell Therapy Products: A Global Perspective is part of the American Society of Gene and Cell Therapy sub-series of the highly successful Advances in Experimental Medicine and Biology series. It is essential reading for graduate students, clinicians, and researchers interested in gene and cell therapy and the regulation of pharmaceuticals.
Author: Le comité d’experts sur l’approbation et l’utilisation des thérapies géniques somatiques au Canada
Publisher: Council of Canadian Academies
ISBN: 1926522818
Category : Medical
Languages : fr
Pages : 134
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Book Description
Le rapport De la recherche à la réalité décrit les étapes d’approbation et d’utilisation des thérapies géniques au Canada, examine les défis associés à la supervision réglementaire, à la fabrication, à l’accès et à l’abordabilité, et définit les approches prometteuses pour y faire face.
Author: Geneviève Cardinal
Publisher: Montréal : Éditions Thémis
ISBN: 9782894001677
Category : Clinical trials
Languages : fr
Pages : 149
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Book Description
Au moment où l'on jugeait qu'elle commençait à tenir ses promesses, la thérapie génique a connu des ratés marquants. Aux Etats-Unis, chef de file des essais cliniques dans ce secteur de pointe, un jeune homme est mort des suites d'une thérapie génique à la fin des années 90. En toile de fond de ce drame : des allégations de laxisme et de conflit d'intérêts. En France, des cas de leucémie ont par la suite été rapportés chez des bébés-bulles soignés par la thérapie génique. Quelques années plus tôt, on les avait crus guéris. Ces mésaventures ont cruellement rappelé que la thérapie génique n'est pas une panacée et qu'elle demeure une procédure à l'efficacité incertaine. D'où l'importance, souligne Geneviève Cardinal, d'un encadrement conforme aux risques de cette nouvelle branche de la médecine. Or, à la suite d'une analyse de divers modèles normatifs en la matière, l'auteure témoigne des errances du gouvernement canadien d'une façon saisissante. L'étude comparative de Me Cardinal tombe à point nommé. En déficit de confiance, la technologie novatrice pourrait voir son avenir compromis. Chercheurs et décideurs doivent démontrer que l'évaluation et le contrôle des risques sont sans faille. C'est pourquoi ce livre, qui fait date au Canada, profitera aux scientifiques, éthiciens, juristes et politiciens. Il doit être lu attentivement. Les conclusions de son auteure susciteront le débat et, espérons-le, la réforme et l'innovation. La parution de ce premier liure donne un coup d'envoi à la toute nouvelle collection juridique intitulée " Droit, biotechnologie et société ". Cette collection a vu le jour grâce à un heureux partenariat regroupant lnstitut International de Recherche en Ethique Biomédicale (IIREB), la Chaire de recherche du Canada en droit et en médecine, le Centre de recherche en droit public (CRDP) et les Editions Thémis. Cette action commune porte aujourd'hui fruit. Nous souhaitons que l'analyse de sujets contemporains contribue à la réflexion collective nécessaire face au développement des biotechnologies.
