Thérapie génique PDF Download
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Author: Axel Kahn
Publisher: John Libbey Eurotext
ISBN: 9782742000210
Category : Gene therapy
Languages : fr
Pages : 186
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Author: Axel Kahn
Publisher: John Libbey Eurotext
ISBN: 9782742000210
Category : Gene therapy
Languages : fr
Pages : 186
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Author: Jean-Marc Lhoste
Publisher: Inserm
ISBN: 9782855986432
Category :
Languages : fr
Pages : 322
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Deux thèmes ont été choisis pour cette Ecole annuelle qui rapproche l'INSERM, le CNRS et l'INRA des universités et de l'industrie. Ils convergent d'ailleurs vers des problèmes très actuels de développement du médicament, chimique ou biologique, voire de réglementation internationale. La pharmacocinétique, science du devenir du médicament dans le corps humain - distribution dans les différents compartiments anatomiques ou cellulaires, transformations métaboliques, mécanismes d'élimination -, a considérablement bénéficié de progrès récents des méthodes d'observation in vivo. La spectroscopie métabolique du corps entier par résonance magnétique nucléaire, la microscopie quantitative de la cellule vivante ou la microscopie isotopique par spectrométrie ionique sur coupe, par exemple, permettent de suivre à la trace, souvent en temps réel, la molécule chimique ou ses métabolites. Il a paru utile de faire précéder ces présentations méthodologiques par celle des aspects les plus récents des principes du contrôle et du métabolisme cellulaire, de la nature des biotransformations du médicament et des méthodes de synthèse et d'utilisation des molécules marquées par les isotopes stables ou radioactifs. L'exposé des principes de modélisation et d'appréciation de la variabilité individuelle à l'intérieur des populations achève cette première partie. L'ADN médicament illustre la percée des nouvelles biopharmacies et les problèmes tout à fait nouveaux qu'elles posent en termes de biodisponibilité et de mécanismes ou de sites d'action. La stratégie " antisens ", avec l'ARN messager comme cible pour des oligonucléotides de synthèse, a été choisie pour cette présentation de la synthèse chimique et la vectorisation, à la biologie cellulaire et moléculaire. Les utilisations antivirales, antiparasitaires ou antitumorales apportent promesses et difficultés, en vue d'une thérapie génique clinique. Elles montrent que les deux thèmes de cette Ecole se rejoignent complètement dans les problèmes de biodisponibilité et de transformation métabolique des médicaments, qu'ils soient anciens ou nouveaux.
Author: Richard Pontremoli
Publisher:
ISBN:
Category :
Languages : fr
Pages : 123
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Depuis quelques années, de nouveaux types de médicaments arrivent sur le marché, ce sont les médicaments biologiques ou Biomédicaments. Parmi ces médicaments biologiques une nouvelle classe fait naitre beaucoup d'espoir, les médicaments de thérapie génique. Les médicaments de thérapie génique agissent directement sur patrimoine génétique des patients, de ce fait, afin d'assurer efficacité et sécurité, un cadre règlementaire spécifique à dû se développer. La thérapie génique in vivo consiste à traiter les cellules cibles directement chez le patient. Les vecteurs, permettant l'administration de l'acide nucléique aux cellules d'intérêts, jouent alors un rôle clé. Ces vecteurs sont nombreux et majoritairement classés en deux catégories : Vecteurs viraux et non viraux. De nombreuses technologies se sont développées ces dernières années. Toutes ces techniques possèdent des avantages et des inconvénients. Certaines sont déjà sur le marché d'autres sont peu matures, encore à des phases de R&D. La recherche est très active pour permettre le développement et l'arrivée sur le marché de traitements efficaces. Néanmoins, actuellement peu de médicaments de thérapie génique in vivo sont sur le marché. Des barrières importantes doivent être levées avant que la thérapie génique puisse tenir ces promesses. Parmi ces challenges, et outre les challenges cliniques, la production à grande échelle et la gestion du prix et du remboursement de ces traitements seront importants. Malgré ces challenges, le potentiel thérapeutique de ces traitements est porteur d'espoir pour de nombreux patients à travers le monde.
Author: Louis Buscail
Publisher:
ISBN: 9782733913970
Category :
Languages : fr
Pages : 272
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Un long chemin a été parcouru depuis les premières expériences de manipulation génétique sur la bactérie. En effet, le développement et la maîtrise progressive de la biologie moléculaire ont permis aux scientifiques de faire pénétrer et exprimer de l'ADN étranger dans une cellule animale ou humaine. Le champ de la transgénèse et celui de la thérapie génique ont alors été ouverts. Cette dernière vise à remplacer un gène déficient dans le cadre des maladies monogéniques (déficits immunitaires ou enzymatiques, myopathie, mucoviscidose, hémoglobinopathies) ou à utiliser l'ADN comme un véritable médicament, en particulier dans le traitement des cancers. Ce livre expose le plus simplement possible les bases moléculaires et médicales puis les outils et les applications de la thérapie génique. Il décrit également toutes les étapes nécessaires à la mise en place d'un essai clinique de thérapie génique, fruit d'une chaîne de compétences multidisciplinaires. Enfin, il détaille les principaux essais cliniques, parfois encore en cours, ainsi que leurs résultats, positifs ou non. Fort de son expérience de médecin chercheur et praticien, l'auteur nous livre un regard réaliste sur cette thérapie innovante qui soulève de grands espoirs. Bien que les obstacles restent nombreux (notamment son coût très élevé), notre troisième millénaire verra assurément d'autres applications et succès de cette approche hors norme. Enfin un excellent ouvrage qui met à portée du grand public cette thérapie complexe et ses enjeux !
Author: Delphine Dubly
Publisher:
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Languages : fr
Pages : 0
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Les médicaments de thérapie génique constituent une nouvelle voie prometteuse de traitement des maladies rares, dont la majorité d'entre-elles restent aujourd'hui incurables. En France, ces produits obéissent au règlement européen n°1394/2007 sur les médicaments de thérapie innovante, dont la mise en place a marqué une grande avancée pour promouvoir le développement de ce type de produits et faciliter l'accès au marché européen. Huit ans après la mise en place de ce règlement, les mesures prises ont réussi à montrer leur efficacité : les essais cliniques sont encourageants et quatre médicaments de thérapie génique sont parvenus à obtenir une autorisation de mise sur le marché. Cependant, les laboratoires pharmaceutiques font face à de nombreuses difficultés de développement et à un système réglementaire trop complexe et pas toujours adapté pour évaluer ce nouveau type d' « OGM-médicaments ». La réglementation nécessite donc d'être ajustée, en établissant un cadre réglementaire européen harmonisé entre les Etats membres et en cohérence avec les autorités et organismes payeurs. Ces ajustements seront nécessaires pour atteindre leur objectif principal de mettre à disposition des médicaments de thérapie génique sûrs et efficaces pour les patients.
Author: Justine Hellez
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Languages : fr
Pages : 132
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La thérapie génique est une biotechnologie qui utilise des acides nucléiques afin de traiter les maladies génétiques comme acquises. La stratégie de thérapie génique consiste à insérer un ou des acides nucléiques dans les cellules d’un individu malade, via un vecteur. Ces acides nucléiques doivent permettre à la cellule de produire le médicament nécessaire à sa guérison. De nombreuses approches ont été développées à cette fin. Différents types d’acides nucléiques peuvent être utilisés (allèles, oligonucléotides, ARN, aptamères). Chaque type d’acides nucléiques permet une approche différente de la modification du génome nécessaire à la guérison (ajout d’un allèle fonctionnel, réparation du gène, extinction génique, expression forcée). La voie d’administration de la thérapie génique est aussi un axe de recherche important. Elle doit permettre au traitement de thérapie génique d’accéder à un nombre suffisant de cellules malades afin d’obtenir un effet thérapeutique. Enfin, de nombreux vecteurs ont été créés. On peut les classer en deux types : les vecteurs viraux, créés à partir d’un ou plusieurs virus et les vecteurs non viraux, fabriqués à partir de différentes molécules (lipides, protéines, minéraux). On peut aussi utiliser les acides nucléiques sans autre molécule : on parle alors d’acides nucléiques nus. Chaque maladie présente ses particularités propres ce qui oblige à développer pour chacune d’entre elles un traitement de thérapie génique unique. A ce jour, deux traitements de thérapie génique sont disponibles sur le marché du médicament. Cependant, la thérapie génique en est encore aux essais cliniques pour quasi-totalité des maladies auxquelles on essaie de l’appliquer
Author: Sarah Bouali
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Languages : fr
Pages : 0
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Les traitements par thérapies géniques sont des innovations prometteuses notamment dans le traitement des maladies génétiques rares. La thérapie génique consiste à corriger un gène défaillant par insertion de matériel génétique dans les cellules du patient malade. L'originalité de ces traitements est qu'ils promettent la guérison du patient après une administration « one shot » du traitement. Cette nouvelle technique permet ainsi au patient de synthétiser de nouvelles protéines, grâce à l'insertion de ce nouveau gène. Cette méthode a été initialement développée pour palier à un besoin dans les maladies monogéniques rares. Il existe de plus en plus d'essais cliniques pour des traitement par thérapie génique dans des maladies chroniques tel que le diabète, ou des maladies neurodégénératives. Aujourd'hui nous avons peu de recul sur ces traitements, et ne connaissons pas l'efficacité des thérapies géniques sur le très long terme. La thérapie génique bouscule le paradigme de la prise en charge des patients. En effet, on passe d'un traitement palliatif chronique, à une prise en charge curative en une seule fois. L'efficacité des traitements est évaluée par la HAS, qui a un rôle décisif sur le remboursement du traitement et par conséquent son accès au marché. La doctrine que suit la HAS pour ses évaluations doit s'adapter à ces nouveaux traitements. Une autre spécificité des thérapies géniques sont leurs prix de l'ordre de 300 à 500 000 euros par patient. Le développement d'une thérapie génique en hémophilie A nous questionne sur l'intérêt pour le patient de ce type de traitement, que ce soit sur l'incertitude clinique mais aussi le coût financier. La prise en charge des patients hémophile A s'est améliorée ces dernières années. On peut tout à fait se poser la question de la place dans la stratégie thérapeutique d'un traitement coûteux, incertain mais prometteur.
Author: Bertrand Jordan
Publisher: Odile Jacob
ISBN: 2738191975
Category : Science
Languages : fr
Pages : 276
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Book Description
Identification de l’ADN, développement du génie génétique, isolement des gènes responsables de maladies graves, décodage du génome humain : la génétique a ouvert d’immenses espoirs pour notre santé. Les thérapies géniques seraient-elles un mirage scientifique ?Bertrand Jordan raconte cette grande aventure : l’enthousiasme des scientifiques et les premières tentatives infructueuses, les obstacles et les difficultés techniques, le rôle très important de l’Association française contre les myopathies, les enfants bulles sauvés à l’hôpital Necker à Paris, les perspectives offertes par les cellules souches... Il explique l’engouement suscité et les perspectives qui s’offrent. Plus que jamais aujourd’hui la question se pose : va-t-on pouvoir remplacer les gènes défectueux de nos cellules pour guérir les maladies héréditaires, les cancers ou encore le sida ? L’ADN va-t-il devenir un médicament ?Bertrand Jordan, biologiste moléculaire, a été directeur de recherche au CNRS, directeur du Centre d’immunologie de Marseille- Luminy et coordinateur de Marseille-Nice Génopole.
Author: Aurélie Delzor
Publisher:
ISBN:
Category :
Languages : fr
Pages : 54
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Author: Alexis Prudent
Publisher:
ISBN:
Category :
Languages : fr
Pages : 0
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